第1位接受潜在治愈性试验的患者，需要满足50多条筛选条件

第一个患有人类免疫缺陷病毒 (HIV) 的人已在 I 期 RePAIR 试验（恢复强效抗病毒免疫反应，NCT04561258）中接受治疗，该试验 评估了细胞和基因治疗产品 AGT103-T 的安全性和有效性。在试验中，HIV 患者被注入了一次他们自己的 CD4 T 细胞，这些细胞经过基因改造能够对 HIV 做出反应，并且可以抵抗感染。

RePAIR 是一项针对 AGT103-T 招募的抗逆转录病毒疗法控制良好的 HIV 参与者的首次人体研究。它的主要终点是安全性，其次要终点包括评估对治疗的反应，例如对 HIV 的免疫反应的变化。接受 AGT103-T 治疗的参与者将在这项安全性研究中随访 6 个月，然后再参加美国食品和药物管理局 (FDA) 规定的所有基因治疗试验所需的 15 年长期随访。

• 根据调查员的判断，有足够的静脉通路，并且没有其他白血病的禁忌症。
  

• 体重（不含鞋）≥50公斤。
  

• 具有理解研究的能力，并且必须愿意遵守研究所需的程序和访问。
  

• 由研究参与者签署并注明日期的书面知情同意书。
  

• 育龄女性的妊娠试验阴性。如果女性参与者正在月经期、具有完整的子宫和至少 1 个卵巢，并且绝经后不到 2 年，则被认为具有生育潜力。
  

• 除非有医嘱，否则安非他命、巴比妥类药物、苯二氮卓类药物、可卡因、美沙酮（Dolophine®）、阿片类药物（仅限可待因、吗啡）、苯环利（PCP）、丙氧芬的药物测试结果为阴性。
  

• 同意参加为期 15 年的长期随访研究。

• 活动性病毒性乙型肝炎或丙型肝炎感染。必须完成完整的乙型肝炎病毒 (HBV) 筛查（B 核心抗体、HBV 表面抗体和 HBV 表面抗原检测）。根据调查员的判断，病毒载量测试将用于有问题的情况。

• 任何原因引起的肝病
  
• 至少有一种获得性免疫缺陷综合征 (AIDS) 定义的并发症的活动期或病史（筛选前 5 年内）
  
• CD4 T 细胞最低点 <200 个细胞/mm3，如果在根据医疗记录进行筛查时信息可用。如果此信息不可用，研究人员将在研究来源记录中记录此信息
  
• 筛查前至少 5 年未缓解的癌症或恶性肿瘤，成功治疗的皮肤基底细胞癌除外
  
• 目前诊断为充血性心力衰竭、不受控制的心绞痛或心律失常
  
• 基线延长的 QTc（Fridericia 公式）为 450 毫秒或更长
  
• 任何有临床意义的肾脏、肝脏或肺部疾病
  
• 活动性或潜伏性结核病史，无论治疗史如何
  
• 无脾
  
• 筛选前 3 个月内接受过大剂量细胞减灭治疗
  
• 目前正在服用（或在筛选前 6 个月内服用过）抗逆转录病毒药物 Selzentry (Maraviroc)
  
• 目前使用蛋白酶抑制剂、依法韦仑或齐多夫定
  
• 出血性膀胱炎的既往事件
  
• 有尿路梗阻病史证据、体检发现前列腺肥大或使用药物治疗尿路梗阻
  
• 正在接受培养确诊菌血症治疗或筛选前 1 个月内有培养确诊菌血症
  
• 有急性传染病的迹象或症状
  
• 有遗传性血管性水肿、获得性血管性水肿或特发性血管性水肿病史
  
• 有神经系统疾病史
  
• 研究者认为可能影响试验参与的重要实验室值和/或慢性疾病
  
• 在筛选后 30 天内接受过另一种研究药物或设备
  
• 以前接受过任何基因转移治疗
  
• 病史或体格检查的任何特征表明出血素质
  
• 在白细胞去除术就诊前 3 天内使用阿司匹林、双嘧达莫、华法林和抗凝血酶抑制剂或任何其他可能影响血小板功能或其他凝血方面的药物
  
• 筛选前 30 天内使用慢性皮质类固醇、羟基脲或免疫调节剂（例如，单克隆抗体、白细胞介素 2、干扰素 α 或 γ、粒细胞集落刺激因子等）（注意：使用吸入或局部类固醇是不排斥）
  
• 目前怀孕或哺乳
  
• 如果与异性发生性行为，在输注 AGT103-T 后 6 个月内不愿意使用可接受的避孕方法。以下是可接受的避孕方法：带或不带杀精剂的避孕套（男性或女性）、宫内节育器、带有杀精剂的隔膜或宫颈帽，或激素避孕
  
• 研究人员认为会干扰对研究要求的依从性的主动饮酒或依赖
  
• 筛查前 30 天内需要全身治疗和/或住院的严重疾病
  
• 筛选前 5 周内最近接种过疫苗或并发疾病（注意：建议参与者应在筛选前至少 5 周完成常规疫苗接种，例如甲型或乙型肝炎、肺炎球菌、流感和破伤风白喉加强疫苗）学习）
  
• 已知对二甲基亚砜 (DMSO) 过敏
  
• 已知对环磷酰胺过敏

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