Temple 研究人员开发的有希望的 HIV 治愈方法进入临床试验

天普大学的微生物学家 Kamel Khalili 在开发一种潜在的 HIV 治疗方法方面发挥了关键作用，该疗法将开始进行人体研究。 

天普大学的研究人员正准备开始一项实验性 HIV 治疗的临床试验，他们认为这可能是 HIV 的第一个功能性治愈方法。 

这种基于 CRISPR 的新疗法最近被美国食品和药物管理局接受为研究药物，为人体试验铺平了道路。  

该治疗使用基因编辑技术去除包裹在宿主细胞基因周围的 HIV DNA。在临床前试验中，研究人员成功地从人类免疫细胞和小鼠中去除了 HIV。他们还用它从猕猴中提取 SIV，这是一种在灵长类动物中发现的密切相关的病毒。

人体试验将是直接从 DNA 中对抗潜伏病毒的首批尝试之一。 

他们将由 Excision BioTherapeutics 进行，该公司由 Temple 微生物学家 Kamel Khalili 共同创立。今年早些时候，Excision 宣布已获得 6000 万美元资助这些试验。 

Temple 的 Lewis Katz 医学院临时院长 Amy J. Goldberg 称 FDA 的批准是 Khalili 和研究员 Tricia H. Burdo 监督的“惊人工作的证明”。

“创造一种具有改变生活潜力的疗法需要大量的科学技能和创新，”Goldberg说。 

CRISPR 基因编辑 技术使科学家能够修改人类、动物和植物的 DNA。它有能力做任何事情，从制造抗旱玉米到去除使人们易患疾病的突变。 

HIV 治疗设计为静脉注射一次。即将进行的试验将在健康的 HIV 感染者身上测试其安全性、耐受性和有效性。如果它被认为是安全的，研究人员希望进行后续研究，让人们停用抗病毒药物，以测试该疗法是否有可能治愈。 

虽然抗病毒药物的进步使 HIV 感染者更容易控制，但开发该病毒的治疗方法已被证明是一项长达数十年的挑战。HIV 将自身卷入健康细胞的 DNA 中，使其非常难以治疗。 

疫苗也被证明是难以捉摸的。 

强生公司上周对 HIV 疫苗的初步分析表明，尽管试验前数据很有希望，但它并没有提供针对 HIV 的显着保护。还有其他几种失败的疫苗尝试，包括默克公司的一种候选疫苗，它实际上增加了感染 HIV 的风险。

Moderna正在开发一种 HIV 疫苗，该疫苗使用了制药公司 COVID-19 疫苗中使用的 mRNA 技术。

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