HIV基因疗法首次人体实验结果公布，有望实现“一次治疗，终身治愈”
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高翔时间：
2023-05-16 17:36:19点击：
目前，在全世界范围内仍然缺乏根治HIV的有效药物或方法。当下阶段最有效的治疗方法是抗病毒治疗，能够最大限度和持久地降低病毒载量，免疫功能重建，CD4细胞计数恢复并维持免疫功能，提高生活质量，降低HIV相关的发病率和死亡率。但现有的抗病毒治疗只能抑制病毒，无法彻底清除体内的HIV病毒，一旦停止用药就会出现病情复发，而且抗病毒药物会产生一定的副作用以及出现耐药性。因此，有必要探索出更有效的治愈方法。HIV基因治疗的开发，可能为人类根治HIV带来新希望。
2022年7月，Excision BioTherapeutics宣布其基于CRISPR基因编辑技术的疗法EBT-101获得美国FDA批准，将开始进行艾滋病治疗的人体临床试验。2023年3月8日，Excision 公司公布其首位接受EBT-101治疗HIV-1初步临床结果。首位受试者于2022年7月给药，初步结果表明：迄今为止EBT-101耐受性良好。
EBT-101是一种基于CRISPR技术的体内基因疗法，旨在通过单次静脉输注治疗HIV感染。EBT-10采用腺相关病毒(adeno-associated virus，AAV)载体来递送CRISPR-Cas9和双向导RNA，从而实现同时靶向HIV基因组内三个不同位点的多重编辑。该疗法将切除大部分HIV基因组，从而最大程度地减少潜在的病毒逃逸。通俗地说，EBT-101这一技术可以剪掉HIV病毒库上的前病毒。EBT-101通过双向导RNA切除了大部分病毒DNA，实现消除病毒的逃逸、繁殖。这把“剪刀”就是CRISPR-Cas9基因编辑技术，而递送这把“剪刀”的快递小哥是腺相关病毒，可以到达广泛到达骨髓、淋巴结、脾脏等病毒所在的组织，尤其是HIV的重要宿主细胞CD4细胞，进而清除其中的病毒。
目前，EBT-101处于Ⅰ/Ⅱ期临床试验阶段，首批接受单剂量静脉输注EBT-101治疗的患者正在接受观察，研究人员正观察其安全性和有效性，并有望在潜在治愈评估中有资格接受背景抗病毒治疗的分析治疗中断（ATI）。如果一次性治疗可以达到预期结果，患者将不再需要进行抗病毒治疗。
Excision 公司表示，现有的HIV治疗标准治疗方法是抗逆转病毒治疗，该疗法可以防止HIV在体内的复制，但无法清除病毒，患者需要长期持续接受治疗，会导致严重的副作用并影响患者生活质量。而基于CRISPR基因编辑技术的疗法则有望取代当前的抗病毒疗法，实现对“一次治疗，终身治愈”。
众所周知，CRISPR-Cas9基因编辑能够精准地对DNA双链进行切割，导致DNA双链断裂，基于这一原理，我们可以通过CRISPR-Cas9对已经整合到人体染色体中的HIV病毒基因组进行切割。但是，如果只切割一个位点，那么它们很容易进行修复，而且容易导致被切割位点附近发生基因变异。该疗法则使用了多次切割，以彻底打碎HIV病毒基因组，从而实现对HIV病毒的彻底清除。
Excision BioTherapeutics是一家私营公司，致力于开发先进的基因编辑疗法，以解决由病毒感染引起的危及生命的疾病的医疗需求。除了基于CRISPR的HIV疗法之外，该公司的研发管线还包括使用CRISPR技术清除乙肝病毒（HBV）、单纯疱疹病毒（HSV）、乳头多瘤空泡病毒（JCV），以及当前仍在暴发的新冠病毒（SARS-CoV-2）。
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